近期，中科院廣州生物醫藥與健康研究院的科學家成功建立了基因敲除免疫缺陷小型豬模型。該成果日前在線發表在《免疫學雜志》上。

　　廣州生物院賴良學團隊利用TALEN技術在小型豬中敲除了RAG基因，獲得了重癥聯合免疫缺陷小型豬模型，研究人員對豬的胎兒成纖維細胞進行轉染后獲得雜合和純合的RAG1/2敲除的細胞克隆。細胞克隆用于體細胞核移植后獲得27頭克隆豬，其中有10頭為RAG2單等位堿基缺失，9頭為RAG1雙等位堿基缺失，3頭為RAG2雙等位堿基缺失，這些堿基缺失都導致了外顯子讀碼框移碼。敲除豬表現出典型的重癥聯合免疫缺陷疾病特征，包括胸腺萎縮，脾臟發育不良，淋巴細胞減少等。

　　免疫缺陷性動物是指先天遺傳突變或用人工方法造成一種或多種免疫系統組成成分缺陷的動物，重癥聯合免疫缺陷疾病，即SCID小鼠被廣泛運用于感染免疫、炎癥、腫瘤和干細胞等相關研究。但小鼠在體形、壽命和對炎癥的免疫反應機制等方面與人類相差較大，在疫苗的開發、藥物篩選與臨床評價、干細胞治療的長期跟蹤等與人類臨床相關的研究中受到局限。由于豬在體形、壽命、生理指標特別是免疫機制等方面與人類相近，該研究成功建立的模型有望在生物醫藥和轉化醫學中發揮重要作用。